Výsledky štúdie SONIA2

S potešením si dovoľujeme oznámiť, že všetky údaje z klinického skúšania SONIA 2 boli už analyzované a boli pozorované veľmi pozitívne trendy. Na základe toho firma SOBI (Swedish Orphan Biovitrum) oznámila, že podá na Európsku agentúru pre lieky (EMA) žiadosť o udelenie povolenia na uvedenie lieku na trh. Ak bude žiadosť úspešná, nitizinón sa stane schválenou liečbou alkaptonúrie a bude tak k dispozícii pre všetkých pacientov v Európe.

Generálny riaditeľ a predseda anglickej AKU Spoločnosti Nick Sireau povedal: „Pôvodne som vstúpil do AKU Society, pretože moji dvaja synovia sa narodili s AKU. Odmietal som predstavu nechať svoje deti rásť so stále zhoršujúcimi sa príznakmi ochorenia, o ktorých som čítal na internete. Svoj život som venoval hľadaniu účinnej liečby pre túto chorobu. Teraz mám nádej v budúcnosť, kde by takáto liečba mohla byť možná. Som nesmierne hrdý na odhodlanie a tvrdú prácu, ktorú za posledných sedem rokov odviedli všetci zúčastnení na klinických štúdiách DevelopAKUre a rád by som poďakoval každému z nich. Moja vďaka za ich nezištnú obetu a vytrvalosť počas posledných rokov patrí predovšetkým pacientom, bez nich by sme dnes určite neboli tam, kde sme. Sme na konci jedného dlhého procesu, ale aj na začiatku ďalšieho. Môže to ešte trvať pár rokov, kým budeme vedieť s istotou, či nitizinón bude k dispozícii. Jedna vec je však istá už teraz: sme o jeden obrovský krok bližšie k tomu, aby bola všade pre pacientov s AKU dostupná účinná liečba modifikujúca toto ochorenie."

Hlavný koordinátor projektu DevelopAKUre  Prof Ranganath povedal: „Je úžasné, že tvrdá práca, ktorú sme vložili do štúdií a obetavosť pacientov sa oplatila. Veľká vďaka všetkým.“

http://www.developakure.eu/Results